Proliferazione anormale

La leucemia linfoblastica è una malattia chiamata "cancro del sangue" in cui alcune delle cellule immunitarie del corpo, le cellule B, crescono in modo anomalo. È una patologia comune nei bambini e di solito viene trattata bene dalla chemioterapia. Ma nel 15-20% dei casi è inefficace e i medici devono ricorrere al trapianto di midollo, una procedura più pesante e che non offre una garanzia di successo.

Questa è una delle sue forme ribelli di cui soffriva la giovane Emily, una bambina americana di sette anni. Ha ricevuto un nuovo trattamento sviluppato dai ricercatori dell'Università della Pennsylvania. Consiste nel rafforzare l'azione di un altro gruppo di cellule chiamato T che sono responsabili della distruzione di elementi estranei (virus, batteri) o di un corpo anormale. Nelle leucemie queste cellule T non sono molto efficaci perché le cellule B cancerose volano al di sotto della soglia del "radar immunitario" e non vengono riconosciute o distrutte.

HIV come vettore

Grazie a una tecnica di modificazione genetica che utilizza un virus dell'AIDS inattivato come vettore, i ricercatori sono stati in grado di riprogrammare le cellule T dei pazienti in modo da colpire specificamente le cellule B. Hanno anche inserito una molecola di segnalazione che innesca il moltiplicazione di nuove cellule T.

Dal 2011, dodici pazienti hanno beneficiato di questa tecnica tra cui la piccola Emily che pochi mesi dopo il trattamento non mostrava più tracce di cancro nel sangue. I suoi medici sono ancora cauti preferendo parlare di perdono piuttosto che di guarigione. Delle altre undici persone, tre non hanno avuto i risultati attesi. I loro casi sono attualmente in fase di riesame.

La procedura utilizzata è ancora molto pesante. Il corpo reagisce fortemente dopo l'iniezione di cellule T modificate (chiamate T CAR) che richiedono il monitoraggio del paziente in terapia intensiva e un monitoraggio potenziato all'uscita. Tuttavia, offre una soluzione per la leucemia incurabile finora, "la nostra speranza è che questi risultati portino a trattamenti per altri tumori in futuro" riassume Stephan A. Grupp, oncologo presso il Children's Hospital di Filadelfia.

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